У генній терапії дефектний ген замінюють за допомогою вірусу, щоб вставити нормальний ген. Що зробить лікування успішним?

У генній терапії дефектний ген замінюють за допомогою вірусу, щоб вставити нормальний ген. Що зробить лікування успішним?
Anonim

Відповідь:

Відсутня імунна реакція і успішна рекомбінація гена.

Пояснення:

Інженерні віруси є перспективним «інструментом» для генної терапії. Ми використовуємо природну здатність вірусів вводити ДНК у клітину господаря. Патогенна ДНК вірусу замінена на бажаний ген. Вірус може бути використаний як носій для транспортування цієї ДНК у клітину-господаря.

Щоб бути успішним, введений «хороший ген» повинен замінити «ген дефекту» в клітині-хазяїні. Це може відбутися через гомологічною рекомбінацією. Якщо цей процес йде правильно, ген вбудовується в генетичну інформацію клітини і може бути переданий наступним поколінням клітин.

Дуже красива і перспективна техніка, але їх багато виклики:

  • запобігання імунної реакції, яка може вбити клітку, в яку вводиться ДНК
  • направляють вірус на правий тип клітин; введення в репродуктивні клітини, наприклад, зазвичай не бажане
  • рекомбінація повинна відбуватися в потрібному місці в геномі. Якщо включити в неправильному місці, він може збити (інактивувати) інші гени
  • після рекомбінації ген також повинен бути активним, але не дуже активним, тобто продукт повинен генеруватися в потрібній кількості